Kliniske studier med registerbasert kontrollgruppe

Randomiserte kontrollerte studier (RCT) er gullstandarden for kliniske forsøk. Men i noen tilfeller, som når pasientgruppene er små eller behandlingen for en alvorlig sykdom endres raskt, kan det være svært vanskelig og tidkrevende å finne tilstrekkelig antall personer som oppfyller kriteriene for en randomisert kontrollgruppe. Nå tyder nye studier på at eksterne kontroller kan genereres fra elektroniske helseregistre, og at dette kan være en løsning i situasjoner der det er umulig å etablere en tradisjonell kontrollgruppe.

forskningssiden

Elektroniske helseregistre kan i prinsippet fange opp de fleste opplysningene som kreves for å vurdere om inklusjons- eller eksklusjonskriteriene for en kontrollgruppe er oppfylt. Det kreves at registrene inneholder detaljerte data av høy kvalitet og i tilstrekkelig mengde. Aktuelle data i denne sammenhengen kan være alder, sykdomsstadium, tidligere og nåværende behandling, biomarkører, genetikk, funksjonsstatus og laboratorieprøver. Tidsrom og geografisk område må være samsvarende for pasient- og kontrollgruppe. Ut fra slike (anonymiserte) data kan en kontrollgruppe, dvs. en kontekst for tolkning, settes opp.

Det er usikkerhet og feilkilder knyttet til registergenererte eksterne kontroller. I blant er dataene i registeret ikke tilstrekkelige til at alle inklusjons- og eksklusjonskriteriene i en studie kan vurderes, i så fall skal dette beskrives. Andre feilkilder kan være at de eksterne kontrollene har fått en personlig tilpasset behandling som avviker fra den standardiserte, eller at registeropplysninger kan være feil skrevet inn pga stort arbeidspress i en stressende klinisk hverdag.

Eksempler på studier som belyser metoder, egnethet, fordeler, feilkilder og utfordringer ved registergenererte kontrollgrupper, er:

Carrigan, G. et al: Using electronic health records to derive control arms for early phase single-arm lung cancer trials: proof-of-concept in randomized controlled trials. Clin Pharmacol Ther, 2020 Feb; 107(2): 369-377

Ramsey, S.D. et al: Using electronic health record data to identify comparator populations for comparative effectiveness research. Journal of Medical Economics Volume 23, 2020 – Issue 12

Eksempel på en database som er lagt til rette for innhenting av slike registerdata er Flatiron Health Database.

(/legemidler/aktuelt/kliniske-studier-med-registerbasert-kontrollgruppe)