Master Protocols - studiedesign for testing av flere intervensjoner

Klinisk praksis skal bygge på kunnskap av høy kvalitet. Standardmetoden for å generere denne kunnskapen har vært en serie av kliniske utprøvninger der de nødvendige momentene utforskes ett etter ett. Dette er tidkrevende og kostbart og krever inkludering av mange pasienter. "Master protocols" er en videreutvikling som gjør det mulig å studere flere intervensjoner i ett og samme studieopplegg og med færre forsøkspersoner. Dermed kan nye behandlinger raskere komme til godkjenning og eventuelt tas i bruk. Masterprotokoller egner seg godt når mange spørsmål må besvares effektivt og på kort tid, for eksempel ved pandemier. Flere av Covid-19-studiene som er i gang, bygger på masterprotokollprinsippet.

Injeksjonspreparater i hylle

Masterprotokoller kan deles inn i tre hovedtyper; "umbrella"-, "basket"- og "platform"-studier. Les mer om de tre hovedtypene i artiklene Systematic review of basket trials, umbrella trials, and platform trials: a landscape analysis of master protocols (Trials 2019) og The changing face of clinical trials: Master protocols to study multiple therapies, multiple diseases, or both (New England Journal of Medicine, 2017)

Masterprotokoller er kompliserte. Grundig planlegging, klare kriterier, robuste statistiske metoder og nøyaktig oppfølging av protokollen på alle studiesteder er essensielt.

Eksempler på Covid-19-studier som følger masterprotokoller, er RECOVERY-studien i Storbritannia, der resultatene raskt indikerte at deksametason kunne ha god effekt hos pasienter med behov for pustehjelp, og WHO-studien SOLIDARITY, der det tidlig ble avdekket at hydroksyklorokin ikke har god effekt, mens de andre legemiddelkandidatene utprøves videre og også flere legemidler kan inkluderes etter hvert.

Se siden Platform Technologies på nettstedet CEPI om utvikling av egnede studiedesign for utvikling av vaksiner ved store epidemier.

Masterprotokoller har hittil vært mest brukt i onkologien. En grundig beskrivelse finnes i oversikten Innovation in clinical trial design: A review of the clinical trial design landscape, kapittel 4 - Master protocols. Oversikten er utgitt av EFPIA - European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations.

(/legemidler/aktuelt/master-protocols-studiedesign-for-testing-av-flere-intervensjoner)